Eiger是一家致力于合作开发和大众化靶向治疗治治疗比较严重鲜见和超鲜见结核病症的生物制药剂Corporation。近日，该Corporation宣布，已在澳大利亚市场推出Zokinvy（lonafarnib），该药剂于2020年11月初得到澳大利亚FDA首肯，用以治治疗早衰症（Progeria，称作：哈板仓-吉尔福德早衰症，HGPS）和早衰样核纤层细胞核内病症（Progeroid Laminopathies，PL）症状，减缓遇害效用。在临床实验中的，Zokinvy治治疗将遇害率减缓了60%（p=0.0064），不等寿命缩减2.5年。许多症状常用该制剂已将近10年。
值得一提的是，Zokinvy是在世界上第一个获批治治疗早衰症和早衰样核纤层细胞核内病症（PL）的制剂。在首肯的同时，FDA颁发给Eiger一张鲜见儿科结核病症适当审批凭证（PRV），以奖励该Corporation在早衰症领域做出的表彰。在11月初23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症分析基金会（PRF）的合作伙伴和供应协议，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger首席商务官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被确实能减缓早衰症症状遇害效用的制剂。为了负起对症状的尽力，我们组织起来了Eiger OneCare， 这一综合性构想，之外由专业人士护理业务员、报销专家提供者的个性化默许、为符合条件的症状提供者的共同付费援助以及旨在协助寻求Zokinvy治治疗的症状的其他症状默许服务。”
在澳大利亚，大多数目前为止的Zokinvy资质症状已通过Eiger的在世界上扩展到准入构想给予了Zokinvy治治疗，以外已加入到Eiger OneCare，这将更进一步顺利过渡到Zokinvy商业供应。
在澳大利亚，Zokinvy通过适当审批程序在得到首肯，该药剂以外也在给予拉丁美洲处方管理局（EMA）的加快评核。此前，Zokinvy已被澳大利亚FDA和欧洲委员会EMA颁予治治疗早衰症和早衰样核纤层细胞核内病症的孤儿药剂证照（ODD）、被FDA颁予冲破物证照（BTD）和鲜见儿科结核病症证照（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层细胞核内病症（PL）是一契合的、超鲜见、遗传性早衰性结核病症，可造成学龄前过早某种原因，加快年轻症状的遇害。若予以治治疗，早衰症学龄前将死于心脏病症，不等遇害年纪14.5岁。据估计，在世界上共约有400则有早衰症学龄前、200则有PL学龄前，其中的将近180则有学龄前和年轻已被早衰症分析基金会（The Progeria Research Foundation）推定，其中的将近20人在澳大利亚、23人在拉丁美洲。
Zokinvy是一种首创的、抗生素法尼基转移酶类固醇（FTI），可切断早衰细胞核内的法尼基化。该药剂是一种结核病症改正治疗，在早衰症学龄前和年轻中的具有值得注意的生存或许。在早衰症症状中的，Zokinvy将遇害率减缓了60%（p=0.0064），不等生存时间增高了2.5年。最少用的过敏是胃肠道反应（抽搐、过敏、恶心），大多数为轻度或中的度（1级或2级）。许多早衰症症状已给予了小规模10年以上的Zokinvy治治疗。
早衰症（HGPS）是一种鲜见的、致命的学龄前加快某种原因的遗传性结核病症。该病症是由编码方式核纤层细胞核内A（lamin A）的LMNA蛋白质中的的的点甲基化招致的，造成法尼基化反常的、有毒性的早衰细胞核内（progerin）。核纤层细胞核内A是细胞核核构造支架的一大部分，在细胞核核构造和功能性多方面发挥重要作用。早衰症学龄前会死于影响数百万正常某种原因的相同结核病症——动脉薄片，但患儿遇害的不等年纪为14.5岁。早衰症结核病症观感之外比较严重畸形、硬皮病症样皮肤、四肢脂质营养不良、脱发、腿部挛缩、骨骼发育不良、四肢动脉粥样薄片加快、全身性功能性下降和中的风。据估计，在在世界上范围内，共约有400则有早衰症学龄前症状。
早衰样核纤层细胞核内病症（progeroid laminopathies）是由核纤层细胞核内A（lamin A）和/或Zmpste24蛋白质的一系列甲基化招致的加快某种原因的遗传，这些甲基化造成完全相同于早衰细胞核内的法尼基化细胞核内。虽然不造成早衰细胞核内，但这些蛋白质甲基化会造成与早衰细胞核内有分隔但有区别的结核病症观感。总的来说，在在世界上范围内，早衰样核纤层细胞核内病症的发病症率可能高于早衰症。
lonafarnib是EigerCorporation从默沙东首肯后得到，该药剂是一种属性鲜明的、处于中的后期合作开发阶段的、以法尼基转移酶为靶点的抗生素活性类固醇，法尼基转移酶是通过名为CHO化的过程策划细胞核内质的；也。早衰细胞核内是一种法尼基化的反常细胞核内，被认为不用被挤压，造成与微管相结合，从而造成微管特征的改变和随后的细胞核损伤。lonafarnib可切断早衰细胞核内的法尼基化，已被证实可值得注意减缓早衰症学龄前的遇害效用。
除了治治疗早衰症和早衰样核纤层细胞核内病症之外，EigerCorporation也正在合作开发lonafarnib治治疗丁型高血压病症毒（HDV）病菌。2018年12月初底，FDA和EMA分别颁予了lonafarnib治治疗丁型高血压病症毒病菌（HDV）的冲破物证照（BTD）和适当制剂证照（PRIME）。lonafarnib可抑制肾细胞核内HDV解码的CHO化步骤，在病症毒组装阶段切断病症毒生命周期。
来自多项II期临床分析的数据证实了基于lonafarnib的构想治治疗HDV病菌的和安全性，数据显示，在先前未给予治治疗（初治）的HDV病菌中的，基于lonafarnib的构想达到了使HDV RNA技术水平减缓≥2log10以及丙一氧化氮酸一氧化氮基转移酶（ALT）中日关系的合组主要起始站，这反映了甲状腺状况和病症毒学这样的话的改善。以外，该药剂正处于一项关键性的HDV III期临床分析中的。
丁型高血压是由HDV病菌招致，是最比较严重的一种全人类病症毒性高血压类型。丁型高血压均在携带乙型高血压病症毒（HBV）的个体中的作为共病菌而引发，激起比乙型高血压格外比较严重的甲状腺结核病症，并且会加快肾纤维化、心肌梗塞和冠心病性衰竭。丁型高血压是一种受到影响在世界上全人类有益的结核病症，该病症可能影响在世界上将近1500万-2000都来。丁型高血压在在世界上完全相同北部的流行状况各不相同。据美联社，在在世界上范围内，将近4.3%-5.7%的慢性乙型高血压病症毒免疫缺陷存在HDV病菌。在某些北部，之外外蒙古、中的国、俄罗斯、中的亚、巴基斯坦、土耳其、南非、中的东和中南美洲等大部分北部，慢性HBV病菌中的HDV的患病症率甚至格外高，据美联社，蒙古和巴基斯坦的HBV病菌中的HDV的患病症率高达60%（生物谷Bioon.com）
标题典故：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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