Lancet子刊：疗法甲亢突眼还只知道激素？新型药物了解一下！

肾上腺白点病（TED）是一种由淋巴细胞造成了的白点眶坏死，在甲亢、甲减和肾上腺新功能情况下的意味着都有可能发生。性疾病活动期已成上皮细胞的增殖、糖胺的导致会促使白点眶水泡、白点球突出，并伴随白点运动新功能障碍、复视、甚至暴政性视神经病变，大病长期困扰着症状。

目前 TED 的放射治疗主要应用利尿剂，但近期科学研究推断无论口服还是静注脑皆会通过机体细胞电势差直接影响，并导致一定的副作用。因此适时在原有的理论和制剂一新争取新的突破。

Teprotumumab（替普帕尔）是一种抑制生长激素样生长因子-1（IFG-1）细胞因子的单克隆抗体，以前，瓦伦帕尔主要应用于抗癌放射治疗，但由于其可降低 TED 症状上皮细胞之中 TSH 细胞因子与 IGF-1 细胞因子的表达出来，可抑制 TED 的恶化， 2020年1年底21日在American获得批准使用。

为了评估了替普帕尔嘌呤放射治疗突白点和复视的短期和长期区域性重排，近期，来自约翰瓦尔-古德堡大学医学之的中心的专家开展了两项随机、双盲、疗效对照的多之的中心试验，具体结果发表在《风湿病》子刊Lancet Diabtes Brown Endocrinology时尚杂志上。

科学研究人员分析了在欧洲和American总合共28个联合肾上腺白点病病床、或白点眶病床或两者合共的三级专科之的中心所好好的两项多之的中心试验的区域性结果和后续数据资料。旁观者是被诊断为Gres’病和活动性之中重度肾上腺白点病（临床活动打分[CAS]≥4）的已成年症状。

症状每3周接受合共8次口服瓦伦帕尔嘌呤（第一次10mg/kg，随后为20mg/kg）或疗效。科学研究的主要结果是，从两条线到第24周，突白点层面下降≥2mm的症状%。次要终点是复视改善（≥1个Bahn-Gorman等级）的症状%、相对之下重排（突白点下降≥2mm，CAS下降≥2分）、科学研究白点的突白点观测从两条线的高达推移、格雷夫斯白点病生活质量（GO-QOL）问卷分数（相对之下、图像新功能和外观）从两条线的高达推移，以及性疾病失活（即CAS打分为0或1）的症状%。

ITT青年人以外84名被资源分配到帕尔嘌呤的症状和87名被资源分配到疗效的症状。与疗效相对，更多接受帕尔嘌呤的症状在第24周付诸了突白点层面下降≥2mm（65/84[77%] vs 13/87[15%]）。对区域性结果的近日评估推断，瓦伦帕尔嘌呤组有68名（81%）症状达到区域性结果，疗效组有38名（44%）。

在第24周，所有亚组之中使用帕尔嘌呤的突白点重排者微小渐增同时复视重排者数量也微小渐增。在谷物用户之中，突白点的区域性放射治疗相似之处从47%到65岁及以上症状的83%，复视的区域性放射治疗相似之处从谷物用户的29%到两条线CAS为6或7者的47%。

随访处理过程之中，两组区域性重排、突白点层面以及GO-QOL打分的相似之处

在最终高血压后7周和51周，比如说和对照组分别有62/71（87%）和38/57（67%）观察到区域性重排。此外，在24周的科学研究之中，与疗效相对，瓦伦帕尔嘌呤在GO-QOL高分（19 vs 6）、图像打分（20 vs 7）和外观打分（18 vs 6）总体分别有之中到大的改善，并在随访之中持续保持。

由此可见，在这两项试验之中，帕尔嘌呤微小改善了所有症状亚组的肾上腺白点病的临床处理过程，大多数症状能长期持续保持重排。

引文：

Kahaly GJ, et al. Teprotumumab for patients with active thyroid eye disease: a pooled data ysis, subgroup yses, and off-treatment follow-up results from two randomised, double-masked, placebo-controlled, multicentre trials. Lancet Diabetes Endocrinol. 2021 Jun;9(6):360-372. doi: 10.1016/S2213-8587(21)00056-5.